Huntingtonova bolest prvi put uspješno liječena

Ova nasljedna bolest uništava moždane stanice i ima simptome slične demenciji, Parkinsonovoj bolesti i bolesti motornih neurona. Prvi se simptomi obično javljaju u 30-im ili 40-im godinama života, a bolest je najčešće smrtonosna u roku od dvadesetak godina.

Novi tretman je oblik genske terapije koja se primjenjuje tijekom 12 do 18 sati složene operacije mozga.

U kliničkom ispitivanju bolest je usporena za 75 posto, što znači da bi propadanje koje se inače događa u jednoj godini sada trajalo četiri godine.

To pacijentima može donijeti desetljeća kvalitetnog života – izjavila je profesorica Sarah Tabrizi s University Collegea u Londonu.

Terapija koristi bezopasni virus koji prenosi posebno dizajniranu DNK u dvije ključne regije mozga. Ta DNK potom pokreće proizvodnju molekula koje blokiraju stvaranje toksičnog proteina huntingtina, koji uzrokuje bolest.

Iako su troškovi liječenja visoki, rezultati su opisani kao spektakularni.

Neki pacijenti koji su ranije bili umirovljeni zbog bolesti sada su se vratili na posao, a drugi su i dalje pokretni, iako se očekivalo da će im biti potrebna invalidska kolica.

Jedan od vodećih istraživača, profesor Ed Wild, kazao je da su rezultati zapanjujući i da bi ovo mogla biti prva odobrena terapija koja usporava Huntingtonovu bolest.

Dodao je da bi jedan tretman mogao trajati cijeli život, jer se moždane stanice ne obnavljaju kao druge stanice u tijelu.

Ovo otkriće donosi novu nadu tisućama obitelji koje se suočavaju s ovom teškom bolešću, prenosi BBC.

Dnevnik.ba